AAV8靶向组织/器官:肝脏、肌肉、心脏、胰腺。特点:在多种组织中感染效率高,且基因表达时间长。常用领域:肝脏、肌肉、心脏相关疾病。AAV9靶向组织/器官:中枢神经系统、心脏、肝脏。特点:能跨越血脑屏障,对中枢神经系统和心脏感染能力强。常用领域:神经系统和心脏疾病,特别是神经退行性疾病。
AAV不同血清型的组织嗜性各异:AAV2载体:以其广泛的嗜性而著称,在肌肉、肝脏、大脑组织中表现出高效转导能力,并且在视网膜的转导效果和表达水平上表现出良好性能。AAV1载体:倾向于感染骨骼肌,特别是心肌,同时神经组织也可被感染。这种特异性使得它在某些特定的应用场景中具有优势。
现在研究中常用的rAAV(重组腺相关病毒载体)是利用AAV2型基因组与不同的衣壳蛋白结合产生的混合体病毒载体,一般标记为rAAV2/N(N为不同的衣壳血清型)。这种重组的病毒具有AAV2型的稳定表达和基因整合能力,同时获得了不同血清型的组织感染嗜亲性,表现出一定的器官靶向特异性。
AAV感染肠道组织时,血清型推荐AAVAAVAAVAAV9和AAVrh10,启动子通常选择CMV,注射方式包括灌肠和肠系膜上动脉(SMA)注射等,用量因注射方式不同而有所差异。具体介绍如下:血清型和启动子选择血清型:AAVAAVAAVAAV9和AAVrh10对肠道组织的转导效率较高。
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